臨床急需境外新藥審評細(xì)則來了！將建專門通道、發(fā)布納入品種名單

10月30日，國家藥品監(jiān)督管理局會同國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報(bào)資料要求，以便加快臨床急需的境外上市新藥審評審批。

入選品種范圍

近十年在美國、歐盟或日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥，符合下列情形之一的：

（一）用于治療罕見病的藥品；

（二）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且尚無有效治療或預(yù)防手段的藥品；

（三）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。

國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會按照上述品種范圍，組織開展品種遴選。遴選工作堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，遵循公開、公平、公正的原則，經(jīng)過初步篩選、專家論證、公示等流程后，最終發(fā)布納入專門通道審評審批的品種名單。

注冊程序

凡列入專門通道審評審批品種名單的，其在美國、歐盟或日本首次上市的持證商經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可按以下程序開展注冊工作：

（一）溝通交流。申請人應(yīng)按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評審批溝通交流管理辦法》要求向藥審中心提出Ⅰ類會議申請。

（二）申請。經(jīng)溝通交流形成一致意見的，申請人應(yīng)按申報(bào)資料要求準(zhǔn)備資料并根據(jù)以下情況提出申請：

1.本程序發(fā)布前尚未提出臨床或上市申請的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請。

2.本程序發(fā)布前已提交臨床申請尚未完成技術(shù)審評的品種，申請人可向藥審中心提出書面申請，將臨床申請調(diào)整為上市申請，補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。

3.對正在開展臨床試驗(yàn)的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請并繼續(xù)推進(jìn)臨床試驗(yàn)。完成臨床試驗(yàn)后，申請人應(yīng)以補(bǔ)充申請的形式向藥審中心提交研究報(bào)告。

4.本程序發(fā)布前已遞交上市申請的品種，申請人可向藥審中心補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。

5.已在日本或中國香港、澳門、臺灣地區(qū)上市，有充分臨床使用病例的藥品，申請人提供上述國家及地區(qū)藥品使用情況研究報(bào)告，并進(jìn)行相關(guān)分析，可暫不提供人種差異研究資料。

6. 申請人應(yīng)按要求同步向中國食品藥品檢定研究院提交用于藥品標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核檢驗(yàn)的相關(guān)資料、檢驗(yàn)用樣品、標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)、實(shí)驗(yàn)材料等。具體要求由中國食品藥品檢定研究院另行制定。

（三）審評。藥審中心建立專門通道開展審評，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內(nèi)完成技術(shù)審評；對其他境外新藥，在受理后6個月內(nèi)完成技術(shù)審評。上述時(shí)限不包括申請人補(bǔ)充資料所占用的時(shí)間。

審評期間需要申請人補(bǔ)充資料的，可在專業(yè)審評階段通知企業(yè)補(bǔ)充資料；申請人也可在進(jìn)行溝通交流后，采取滾動式提交資料的方式，通過申請人之窗及時(shí)補(bǔ)充資料。

（四）審批。國家藥品監(jiān)督管理局在接到藥審中心報(bào)送的審核材料后10個工作日作出審批決定。

工作要求

（一）境外新藥申請人應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，及時(shí)報(bào)告發(fā)生的不良反應(yīng)，評估風(fēng)險(xiǎn)情況，提出改進(jìn)措施，并對上市藥品進(jìn)行持續(xù)研究，按審批要求完成相關(guān)研究工作。

（二）對獲得我國進(jìn)口藥品批準(zhǔn)證明文件前生產(chǎn)的產(chǎn)品，申請人在保證產(chǎn)品生產(chǎn)工藝及注冊標(biāo)準(zhǔn)與國家藥品監(jiān)督管理局核定的工藝及標(biāo)準(zhǔn)一致的前提下，允許進(jìn)口并依法進(jìn)行檢驗(yàn)。

（三）國家藥品監(jiān)督管理局完成上市審批后，可根據(jù)技術(shù)審評需要開展臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查。同時(shí)，加強(qiáng)上市后不良反應(yīng)監(jiān)測與再評價(jià)，已確認(rèn)發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，可以采取停止銷售、使用的緊急控制措施。

申報(bào)資料要求

近十年來，在美國、歐盟和日本上市但尚未在我國境內(nèi)上市的新藥，擬利用境外研究數(shù)據(jù)，按專門通道開展審評審批程序申報(bào)進(jìn)口注冊的，申報(bào)資料具體要求如下：

1.證明性文件

提供美國、歐盟和日本藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市的證明性文件；提供該藥品已在日本、香港、澳門、臺灣等地區(qū)之一上市的證明文件，以及近五年內(nèi)出口至該地區(qū)的藥品數(shù)量及相關(guān)證明文件。

2.人用藥品通用技術(shù)文檔（CTD）要求

申請人應(yīng)嚴(yán)格按照國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）CTD格式要求遞交申報(bào)資料。申報(bào)資料應(yīng)與報(bào)送至發(fā)達(dá)國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的內(nèi)容基本相同，同時(shí)應(yīng)提交上市后積累的研究數(shù)據(jù)。其中，CTD文件中M1模塊、M2模塊以及M3—M5模塊關(guān)鍵研究報(bào)告的摘要部分，應(yīng)為中文版，并附原文備查閱。提供的藥品說明書，內(nèi)容與原上市國審核發(fā)布說明書內(nèi)容相同，格式采用《藥品說明書和標(biāo)簽管理規(guī)定》（國家食品藥品監(jiān)督管理局令第24號）要求。

3.種族敏感性分析報(bào)告

申請人應(yīng)參照ICH相關(guān)指導(dǎo)原則，對中國和/或亞裔人群與歐美人群療效和安全性進(jìn)行一致性分析。

4.上市后研究和上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃

申請人應(yīng)根據(jù)總體有效性和安全性評價(jià)，以及種族敏感性分析情況，作出是否要開展上市后臨床試驗(yàn)和制定上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃的科學(xué)判斷，提供必要的上市后研究計(jì)劃和具體臨床試驗(yàn)方案，以及上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃。

5.申報(bào)資料一致性聲明

申請人應(yīng)聲明在中國申請進(jìn)口的申報(bào)資料，應(yīng)為申請上市時(shí)向國外監(jiān)管機(jī)構(gòu)報(bào)送的所有資料，以及上市后完成的相關(guān)研究資料。