專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今天首次公布TransCon CNP（TransCon C-型利鈉肽，周制劑）中國2期臨床試驗的主要研究數(shù)據(jù)。 TransCon CNP是在研的長效CNP。該試驗針對中國2至10歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童，通過每周一次皮下給藥，在安全治療水平下持續(xù)提供活性CNP。研究結(jié)果顯示，以100μg CNP/kg/周TransCon CNP治療52周時，患者的年化生長速率（AGV）顯著高于未治療患者（安慰劑組）（組間差異為1.180厘米/年，P=0.018）。
ACcomplisHChina2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個中國研究中心開展。該研究旨在軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來自中國的2至10歲ACH兒童，包括50μg CNP/kg/周和100μg CNP/kg/周兩個劑量隊列，每個隊列入組了12名兒童。試驗的關(guān)鍵結(jié)果顯示主要療效終點達成，即100μg CNP/kg/周劑量組治療52周時的AGV（5.939厘米/年）顯著高于安慰劑組（4.760厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預(yù)設(shè)分析結(jié)果與Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究結(jié)果一致，進一步支持選定100μg/kg/周進行后續(xù)開發(fā)和研究。[1]
上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院臨床遺傳學中心執(zhí)行主任余永國教授表示："軟骨發(fā)育不全（ACH）是骨骼發(fā)育不良最常見的遺傳類型，ACH并不僅僅表現(xiàn)為不成比例的嚴重矮小，同時還會合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發(fā)癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛(wèi)健委等六部門發(fā)布的國家第二批罕見病目錄，為此我們都感到十分欣慰[2]，這將極大地鼓勵創(chuàng)新藥物和療法進入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發(fā)育不全兒童患者中的積極結(jié)果表明，在當前國內(nèi)尚無切實有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發(fā)育不全的治療格局。"
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發(fā)育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領(lǐng)先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關(guān)鍵數(shù)據(jù)與Ascendis全球2期研究結(jié)果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協(xié)同和共同努力的結(jié)果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專業(yè)團隊致敬。"
維昇藥業(yè)擁有TrasnCon CNP在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。該藥物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范圍內(nèi)開發(fā)，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關(guān)鍵性試驗正在進行中，與此同時，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動。[3][4]TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。國家衛(wèi)生健康委員會于2023年9月20日宣布，軟骨發(fā)育不全（ACH）等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫(yī)學疾病領(lǐng)域。[2]與此同時，我們很高興地看到近年來國家藥品監(jiān)督管理局在國內(nèi)罕見病藥物審評、審批的數(shù)量和進度上均有明顯的提升[5]，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。
審批編碼：COMU2023115/CN/PR
關(guān)于軟骨發(fā)育不全
軟骨發(fā)育不全是骨骼發(fā)育不良的最常見類型，全世界范圍內(nèi)約有25萬人受其影響。軟骨發(fā)育不全可導(dǎo)致嚴重的骨骼并發(fā)癥和合并癥。例如，骨骼發(fā)育異?？梢詫?dǎo)致睡眠呼吸暫停，下腰段脊髓受沖擊導(dǎo)致慢性背部和腿部疼痛，以及頸髓壓迫導(dǎo)致嬰兒猝死等。咽鼓管異常引起的慢性耳部感染可導(dǎo)致聽力喪失和語言發(fā)育遲緩[6]。
軟骨發(fā)育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起的，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數(shù)據(jù)表明，CNP通路刺激生長發(fā)育。補充CNP可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進骨骼的生長[7]。
關(guān)于Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma正在應(yīng)用其創(chuàng)新的TransCon技術(shù)平臺，建立一家全球領(lǐng)先的一體化生物制藥公司，專注于為患者的生活帶來有意義的轉(zhuǎn)變。在以患者、科學和熱忱為核心價值的引領(lǐng)下，公司依托其TransCon技術(shù)平臺潛心開創(chuàng)全新、一流的治療方法。Ascendis總部位于丹麥哥本哈根。了解更多關(guān)于Ascendis Pharma 和TransCon技術(shù)平臺的相關(guān)信息，請訪問Ascendis官網(wǎng)https://www.ascendispharma.com/
關(guān)于維昇藥業(yè)
維昇藥業(yè)是專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關(guān)懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類首創(chuàng)（First in Class）或同類最優(yōu)（Best in Class）的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領(lǐng)域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見病。維昇藥業(yè)持續(xù)匯聚國際化背景的資深專業(yè)人才，以及全球創(chuàng)新前沿的技術(shù)和資源，深入布局中國市場，已在上海、北京、香港、臺北設(shè)立辦公室，并在蘇州設(shè)立大中華區(qū)研發(fā)制造基地，落實從研發(fā)、生產(chǎn)到銷售的內(nèi)分泌創(chuàng)新藥領(lǐng)域的全鏈條布局，讓更多的中國內(nèi)分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案。
更多信息請訪問維昇藥業(yè)官網(wǎng)
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信息來源:
[1]. Ascendis Pharma: Once-Weekly TransCon CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 μg/kg/week, in Ascendis Pharma's Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Yearshttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/once-weekly-transcontm-cnp-achieved-primary-efficacy-objective
[2]. 關(guān)于公布第二批罕見病目錄的通知https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
[3]. Ascendis Pharma Provides Update on Vision 3x3 Strategic Roadmap at 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conferencehttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-provides-update-vision-3x3-strategic-roadmap-0
[4]. Ascendis Pharma Reports Second Quarter 2023 Financial Results
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-reports-second-quarter-2023-financial-results
[5]. 國新辦舉行"權(quán)威部門話開局"系列主題新聞發(fā)布會介紹"強化藥品監(jiān)管切實保障人民群眾用藥安全"有關(guān)情況圖文實錄http://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html
[6]. Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25.
[7]. Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172.
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