"先行先試"新突破！首個(gè)基于樂城真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的血液腫瘤新藥Isatuximab在華上市許可申請獲受理

今天，賽諾菲旗下新一代CD38單抗Isatuximab注射液的上市許可申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理，擬用于聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療既往接受過至少2種治療（包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。

　　作為首批獲準(zhǔn)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的三個(gè)試點(diǎn)藥品之一，Isatuximab注射液成為了首個(gè)利用樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)獲國家藥監(jiān)局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。Isatuximab注射液是一種單克隆抗體，靶向多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上CD38受體的特異性表位，可觸發(fā)多種不同的作用機(jī)制，包括程序性腫瘤細(xì)胞死亡（凋亡）和機(jī)體免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)，有望為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者打開治療新局面。

　　樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧表示："Isatuximab注射液的上市許可申請受理，是血液腫瘤領(lǐng)域真實(shí)世界研究的一大重要突破。作為我國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'， 樂城先行區(qū)借助‘先行先試'等特許政策，開展國際前沿的真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用研究，為全國藥械審評審批制度改革積累經(jīng)驗(yàn)、探索方法，為提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在中國的可及性提供新途徑、新方案。未來，樂城將以特許政策優(yōu)勢和醫(yī)療資源集聚優(yōu)勢，吸引更多創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)的藥械產(chǎn)品落地樂城，全力助推真實(shí)世界研究工作向前發(fā)展，讓更多醫(yī)療科技創(chuàng)新成果加快惠及中國患者。"

　　2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動(dòng)海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，樂城先行區(qū)成為我國首個(gè)開展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的區(qū)域。2020年以來，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等相繼發(fā)布，明確規(guī)定真實(shí)世界證據(jù)可以作為藥品和醫(yī)療器械審評審批的相關(guān)證據(jù)。目前，已有13個(gè)試點(diǎn)產(chǎn)品利用樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價(jià)獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，正在不斷為全國患者帶來"海南福音"。

　　賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："中國持續(xù)深化藥品審批審評制度改革，海南博鰲樂城真實(shí)世界研究等創(chuàng)新探索舉措成為了突破性創(chuàng)新藥物惠及中國患者的加速器，我們倍感鼓舞振奮。借力政策東風(fēng)，賽諾菲積極響應(yīng)健康老齡化規(guī)劃和健康中國癌癥防治號召，高度重視血液腫瘤患者的未盡之需，希望通過真實(shí)世界研究實(shí)踐將多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥物加速引入中國。今年，賽諾菲已在華獲批十個(gè)創(chuàng)新藥及疫苗新產(chǎn)品和適應(yīng)癥，我們正以前所未有的發(fā)展速度推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品上市，也將積極探索多元的創(chuàng)新模式，為患者煥發(fā)生命光彩而努力。"

　　多發(fā)性骨髓瘤是老年人群高發(fā)腫瘤，也是第二大最常見的血液腫瘤。在中國，每10萬人中就有約1.6個(gè)多發(fā)性骨髓瘤患者，發(fā)病年齡多為60歲以上，發(fā)病率也呈上升趨勢[1]。在我國即將進(jìn)入中度老齡化社會并且快速向重度老齡化社會邁進(jìn)背景下，多發(fā)性骨髓瘤可能造成更大的疾病負(fù)擔(dān)。從我國提出"實(shí)施積極應(yīng)對人口老齡化國家戰(zhàn)略"到今年不斷被提及的健康老齡化議題都反映出破解"老齡"健康課題的迫切需求，多發(fā)性骨髓的創(chuàng)新治療可成為助力健康老齡化的重要一環(huán)。

　　同時(shí)，多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復(fù)發(fā)困境[2]。臨床上患者復(fù)發(fā)的次數(shù)越多，治療難度也隨之增加，患者無進(jìn)展生存和復(fù)發(fā)后的生存時(shí)間越短[3],[4]?；颊呒毙韪鄤?chuàng)新藥物來拓展治療可能性。據(jù)中國首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調(diào)查報(bào)告》調(diào)研顯示，接近50%的患者表示當(dāng)前治療無法滿足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求，并對新治療方式報(bào)以巨大期待。

　　目前，Isatuximab注射液已在美國、歐盟、亞太等全球多個(gè)國家和地區(qū)獲批。同時(shí)，賽諾菲正在進(jìn)行的III期臨床試驗(yàn)，將繼續(xù)評估Isatuximab注射液聯(lián)合現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)方案治療多發(fā)性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治療其他血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的研究也在進(jìn)行中。

　　[1]Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).

　　[2]中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會漿細(xì)胞疾病學(xué)組,中國醫(yī)師協(xié)會多發(fā)性骨髓瘤專業(yè)委員會. 中國首次復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤診治指南（2022年版）[J].中華血液學(xué)雜志,2022,43(10)：810-817.

　　DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.10.003

　　[3]JagannathS,RoyA,KishJ,et al.Real-world treatment patterns and associated progression-free survival in relapsed/refractory multiple myeloma among US community oncology practices[J].Expert Rev Hematol,2016,9(7):707-717.doi:10.1080/17474086.2016.1195254.

　　[4]VerelstS,BlommesteinHM,De GrootS,et al.Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma: A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies （PHAROS）[J].Hemasphere,2018,2(4):e45.doi:10.1097/HS9.0000000000000045.

　　關(guān)于賽諾菲中國

　　賽諾菲是一家全球領(lǐng)先的創(chuàng)新醫(yī)藥健康企業(yè)，以"追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩"為使命。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有12處多元模式的辦公室，3家生產(chǎn)基地，4大研發(fā)基地和1個(gè)數(shù)字創(chuàng)新中心，多元化業(yè)務(wù)覆蓋制藥、人用疫苗和消費(fèi)者保健。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，不斷變革醫(yī)療實(shí)踐，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。

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　　關(guān)于賽諾菲

　　賽諾菲是一家全球領(lǐng)先的創(chuàng)新醫(yī)藥健康企業(yè)。我們的使命是追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩。賽諾菲的足跡遍及全球100多個(gè)國家，致力于變革醫(yī)療實(shí)踐，將不可能變?yōu)榭赡?。我們?yōu)槭澜绺鞯氐娜藗兲峁撛诟淖兩畹尼t(yī)療健康解決方案以及預(yù)防可致命疾病的疫苗，同時(shí)將可持續(xù)和社會責(zé)任置于我們雄偉戰(zhàn)略的核心。