2024年4月3日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）（商標名：索馬杜林）于3月29日經中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或轉移性胃腸胰神經內分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善無進展生存期；用于類癌綜合征成人患者：接受本品治療時可減少短效生長抑素類似物應急治療的頻率。
作為全球唯一獲批可進行深部皮下自我注射的生長抑素類似物（SSA）類藥物，索馬杜林確切的療效、良好的安全性以及便捷舒適的注射體驗為胃腸胰神經內分泌腫瘤患者帶來更好的治療選擇，提升患者滿意度[1],[2]。
神經內分泌腫瘤（NENs）是一類起源于胚胎的神經內分泌細胞、具有神經內分泌標記物和可以產生多肽激素的罕見腫瘤。其中胃腸胰神經內分泌瘤（GEP-NETs）約占所有神經內分泌腫瘤的55%-70%[3]。在中國，GEP-NETs發(fā)病率為1.14/10萬[4]，患者平均需要4.8年方可確診[5]。在2023年公布的中國第二批罕見病目錄中，胃腸胰神經內分泌腫瘤被收錄其中，進一步提升了公眾對于疾病的認知和關注，推動疾病早診早治，為患者帶來更多獲益。
胃腸胰神經內分泌腫瘤的治療方式涵蓋了多種手段，生長抑素類似物（SSA）是針對不可切除和/或轉移性胃腸胰神經內分泌腫瘤的一線藥物治療選擇[6]。索馬杜林?是歐洲神經內分泌腫瘤學會（ENETS）及國內權威指南一致推薦的SSA治療藥物[1]，可顯著延長患者的無進展生存期（PFS）達38.5個月[7]，疾病復發(fā)風險降低53%[7]，適用人群廣，臨床證據全，循證等級高[8],[9]。
蘭瑞肽中國III期臨床研究主要研究者，北京大學腫瘤醫(yī)院消化腫瘤內科主任沈琳教授表示："神經內分泌腫瘤是一類少見疾病，但其發(fā)病率正逐漸增高，隨著臨床診斷水平的提升及影像學檢查的發(fā)展，檢出率也在不斷上升。在針對中國胃腸胰神經內分泌腫瘤患者的注冊研究（PALACE）中，蘭瑞肽顯示出積極結果。作為ENETS和NCCN指南一致認定的長效生長抑素類似物，我很高興見證蘭瑞肽胃腸胰神經內分泌腫瘤適應癥的獲批，有望幫助腫瘤患者實現疾病治療目標，降低神經內分泌腫瘤對生活帶來的負面影響，其自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質量，助力神經內分泌腫瘤患者規(guī)范化診療。"
益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤和神經科學領域的生物制藥公司，益普生致力于將罕見病領域創(chuàng)新藥物加速引入中國市場。受益于罕見病藥物研發(fā)和審評的利好政策，可進行深部皮下自我注射的索馬杜林?獲批用于胃腸胰神經內分泌腫瘤的治療，為患者提供了更便捷的治療方案，有效改善患者無進展生存期，助力疾病長程管理，提高患者生活質量。隨著胃腸胰神經內分泌腫瘤被納入《第二批罕見病目錄》，未來益普生將積極攜手各方力量提升公眾對于這一罕見疾病的認知，滿足患者亟待解決的治療需求，履行益普生‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命。"
成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進取。在罕見病領域，益普生多年持續(xù)深耕產品管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫(yī)的困境。2019年12月，索馬杜林?正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫(yī)保目錄。2023年，在國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經內分泌腫瘤、進行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。
[1]Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122
[2]Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10
[3]Dasari A, Mehta K,Byers LA, et al. Comparative study of lung and extrapulmonary poorly differentiated neuroendocrine carcinomas: a SEER database analysis of 162,983 cases[J]. Cancer,2018,124(4):807-815.D01:10.1002/cncr.31124.
[4]Incidence and survival of neuroendocrine neoplasms in China with comparison to the United States
[5]Dureja S, McDonnell M, Van Genechten D, et al. Global challenges in access to diagnostics and treatment for neuroendocrine tumor (NET) patients.J Neuroendocrinol. 2023;35(6):e13310.
[6]Pavel M et al.Neuroendocrinology2016;103:172–85 NCCN神經內分泌腫瘤和腎上腺瘤（2023.V1）
[7]Caplin ME et al. Endocrine2021; 71(2):502–513
[8]Sandostatin LAR. Summary of product characteristics, 2018.
[9]Sandostatin LAR Depot. Prescribing information, 2019.
關于益普生
益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關益普生的更多信息，請訪問ipsen.com.
關于益普生中國
益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據集團業(yè)務變動，同步剝離多元健康業(yè)務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域（腫瘤、罕見病、神經科學）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。
益普生-有關前瞻性聲明的警示說明
本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰(zhàn)略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業(yè)績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現其財務目標的能力，財務目標是基于現今可用信息在合理的宏觀經濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發(fā)生變化。目的的依據是集團認為合理的數據和假設。目標取決于將來可能發(fā)生的條件或事實，而不僅取決于歷史數據?？紤]到某些風險和不確定性的發(fā)生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關產品的安全性和有效性。不能保證產品將獲得必要的注冊批準或該產品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術進步、新產品和專利；新產品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準；集團準確預測未來市場狀況的能力；生產困難或延誤；國際經濟的金融不穩(wěn)定和主權風險；對集團專利的有效性和創(chuàng)新產品的其他保護的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產品，這些產品可能會產生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產生低于預期的收益。此類情況可能會對集團的業(yè)務、財務狀況或業(yè)績產生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業(yè)務受制于其在法國金融市場監(jiān)管機構備案的注冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。
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