最貴基因療法易主

2023年，“最貴療法”的桂冠被CSL和UniQure兩家公司的血友病療法Hemgenix拿下，彼時記錄為350萬美元（約合2526.7萬元人民幣）。近日，Orchard Therapeutics公司旗下異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）基因療法Lenmeldy刷新這一記錄，在美國售價為425萬美元（約合3068.4萬元人民幣）。

在美標價上漲

Lenmeldy于3月19日獲美國FDA批準，用于治療包括前癥狀性晚發(fā)嬰兒型（PSLI）、前癥狀性早發(fā)青少年型（PSEJ）或早期癥狀性早發(fā)青少年型（ESEJ）的MLD兒科患者。

MLD為罕見機體代謝系統(tǒng)遺傳性疾病，由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突變引起，攻擊幼兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)。隨著時間推移，患兒的神經(jīng)系統(tǒng)會受損，運動、行為和認知退化，并發(fā)生嚴重痙攣和癲癇發(fā)作等神經(jīng)問題。到病程后期，患者可能成為植物人，需24小時監(jiān)護，且多數(shù)患者會在發(fā)病5年內(nèi)死亡，家庭經(jīng)濟負擔重大。在美國，MLD平均每年影響40名新生兒。

值得注意的是，在2020年，該款療法以 Libmeldy品牌在歐洲獲批，彼時標價高達390萬美元，通過政府談判獲得大幅折扣。在德國，其售價為240萬歐元（約合258.7萬美元）。對比2020年在歐標價，如今在美標價漲價近9%。

臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）調(diào)查指出，Lenmeldy是迄今為止該機構(gòu)所評估的治療方法中基于價值的定價最高者，其成本效益閾值應(yīng)在230 萬~390萬美元。

納入商保困難

如此天價的療法，如何讓市場買單？Orchard公司正努力說服商保公司將其納入報銷范疇，但前車之鑒讓相關(guān)方有所顧慮。例如，由于難報銷，基因療法企業(yè)Bluebird Bio公司在2021年退出歐洲市場。近日，更是為獲取現(xiàn)金流，向金融公司Hercules Capital獲取1.75億美元的5年期貸款。

但Orchard公司認為，Lenmeldy與其他基因療法有顯著差異，部分原因在于其長期數(shù)據(jù)結(jié)果優(yōu)異。研究人員對最早接受Lenmeldy治療的患者進行了12 年的隨訪，在美國目前上市基因療法中隨訪持續(xù)時間最長。

研究數(shù)據(jù)顯示，所有接受Lenmeldy治療的癥狀前晚期嬰兒MLD患者在6歲時仍然存活，而歷史上此類兒童的存活率為58%。此外，71%的接受治療患兒在5歲時可在沒有幫助的情況下行走，其中85%的患兒語言和表現(xiàn)智商得分正常。在未經(jīng)治療的兒童中尚未發(fā)現(xiàn)這種情況。此外，Orchard公司高管透露，425萬美元只是公司對外標價，實際醫(yī)保報銷時，還會跟商保公司等方協(xié)商保密折扣。

商業(yè)價值待考

盡管Orchard公司聲稱物有所值，但該療法在歐銷售數(shù)據(jù)顯示，市場反應(yīng)有待觀察。2022年，Lenmeldy歐洲銷售額1880萬美元， 2023年前三季度銷售額1270萬美元。有業(yè)內(nèi)人士指出，相比動輒百萬美元的基因療法，患者更傾向于選擇幾十萬美元的造血干細胞移植。

Orchard公司總部位于英國倫敦，成立于2015年，是基因治療領(lǐng)域的較早入局者，致力于開發(fā)針對一系列罕見疾病的離體慢病毒基因療法。2023年9月，該公司被日本協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）公司以3.874 億美元現(xiàn)金收購。協(xié)和麒麟方面表示，將加速Orchard公司唯一上市產(chǎn)品Lenmeldy的全球市場擴張。

此外，協(xié)和麒麟將重點關(guān)注過去幾年Orchard 公司重組后幸存的少數(shù)臨床項目：用于治療粘多糖貯積癥I型Hurler綜合征（MPS-IH）的OTL-203和用于治療粘多糖貯積癥ⅢA型（MPS-IIIA）或桑菲利波綜合癥的OTL-201。

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