維昇藥業(yè)：帕羅培特立帕肽在成人甲狀旁腺功能減退癥中國3期臨床試驗中達到主要復合終點和關鍵次要終點
-在PaTHwayChina中國臨床試驗中，帕羅培特立帕肽組77.6%的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（p <0.0001）。
-帕羅培特立帕肽的安全性與耐受性良好，沒有發(fā)生與研究藥物相關的治療中止。
專注于內(nèi)分泌相關治療領域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）8月9日宣布了其在研創(chuàng)新藥——帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide, TransCon PTH）用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退癥（下稱甲旁減）的中國3期臨床試驗（PaTHway China），26周隨機、雙盲、安慰劑對照部分的數(shù)據(jù)。與安慰劑組相比，帕羅培特立帕肽組達到了主要復合終點的患者比例顯著更高。
PaTHway China的主要復合終點定義為血清鈣水平在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL或2.07-2.64 mmol/L），停用傳統(tǒng)治療（活性維生素D和>600 mg/天的口服鈣補充劑），且在第26周隨訪前4周內(nèi)未增加研究藥物的處方劑量。帕羅培特立帕肽組有77.6%（45人/58人）的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。這些結(jié)果與Ascendis Pharma公布的帕羅培特立帕肽3期臨床試驗結(jié)果一致。
該試驗主要研究者、北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科主任夏維波教授表示："甲旁減是最后一種尚未實現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病。甲狀旁腺激素（PTH）替代療法可有效改善血鈣波動引起的諸多癥狀，使血鈣水平達標的同時又不受到高尿鈣的風險限制。對于大多數(shù)接受治療的患者而言，帕羅培特立帕肽能夠提供生理水平的PTH，進而擺脫對口服鈣補充劑和活性維生素 D 的依賴，降低尿鈣至正常范圍。這些作用可能會降低與傳統(tǒng)療法相關的長期并發(fā)癥風險，如軟組織異位鈣化和腎功能下降等。相信在不遠的將來，PTH 替代療法能夠顯著改善甲狀旁腺功能減退癥患者的健康和生活質(zhì)量。"
PaTHwayChina試驗的關鍵結(jié)果：
在該試驗中，81例慢性甲狀旁腺功能減退癥患按3:1的比例隨機分配至帕羅培特立帕肽組或安慰劑組，所有患者在試驗開始時均接受傳統(tǒng)治療。帕羅培特立帕肽組和安慰劑組都根據(jù)血清鈣水平指導的劑量調(diào)整方案對研究藥物和傳統(tǒng)治療的劑量進行滴定，旨在幫助患者擺脫傳統(tǒng)治療。
主要復合終點：
? 帕羅培特立帕肽治療組77.6%（45人/58人）的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。
其他數(shù)據(jù)：
? 帕羅培特立帕肽組相較于安慰劑組，在患者報告的疾病特異的生理癥狀方面有統(tǒng)計學意義的顯著改善，其在甲狀旁腺功能減退癥患者體驗量表（HPES）的癥狀量表（生理機能領域得分）明顯改善（p值=0.022）。
? 在第26周，帕羅培特立帕肽組89.7%（52人/58人）患者能夠停用傳統(tǒng)治療。
安全性小結(jié)：
? 本試驗顯示，帕羅培特立帕肽的整體安全性和耐受性良好，沒有發(fā)生與研究藥物相關的治療中止。
? 帕羅培特立帕肽組或安慰劑組都未報告與研究藥物相關的治療后嚴重不良事件。
? 與安慰劑組相比，帕羅培特立帕肽顯著降低了24小時尿鈣水平。接受帕羅培特立帕肽治療的患者，其平均24小時尿鈣從基線時的313 mg/天降至第26周時的165 mg/天（正常值≤250 mg/天），而接受安慰劑的患者，其平均24小時尿鈣從基線時的300 mg/天降至第26周時的253 mg/天。
在完成了PaTHway China的初步雙盲26周的盲態(tài)治療階段后，76名患者選擇加入該研究的開放性擴展階段，接受帕羅培特立帕肽治療，治療時間為三年。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示："我們深知甲旁減患者長期以來飽受疾病的折磨，激素缺乏導致的血鈣水平波動容易帶來抽搐、感覺異常、暈厥等各種癥狀，更不用說其他的長期并發(fā)癥。因此，維昇期待早日為中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，幫助他們擺脫傳統(tǒng)治療下不理想的癥狀控制和并發(fā)癥風險以及身心負擔。此次臨床試驗達到主要終點，意味著針對甲旁減的治療已現(xiàn)新曙光。在完成所有準備工作后，維昇將盡快向國家藥監(jiān)局遞交本品的上市注冊申請。"
[1]https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/united-kingdoms-mhra-approves-yorvipathr-palopegteriparatide
[2]https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-review-resubmitted-nda-transcon-pth
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[5] BARTLCM. Epidemiology and Diagnosis of Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism. 2016;101(6):2284-992
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[13] China releases second catalog of rare diseaseshttps://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
關于帕羅培特立帕肽
帕羅培特立帕肽(palopegteriparatide, TransCon PTH)是PTH（1-34）前藥的研究藥物，每天一次用藥，旨在每天24小時恢復甲狀旁腺激素（PTH）的生理水平和活性，從而應對甲狀旁腺功能減退癥疾病各個方面的問題，包括使血鈣、尿鈣以及血磷恢復正常水平。
維昇藥業(yè)擁有帕羅培特立帕肽在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。Ascendis Pharma已獲得歐洲藥品管理局（EMA）及英國藥品和保健管理局（MHRA）對帕羅培特立帕肽的上市批準[1]；其針對成人甲狀旁腺功能減退癥的新藥申請正在美國FDA進行審查[2]。
關于甲狀旁腺功能減退癥
甲狀旁腺功能減退癥是一種以循環(huán)甲狀旁腺激素(PTH)缺乏或濃度過低為特征，導致低鈣血癥、高磷血癥和尿中鈣的排泄分數(shù)升高的疾病。美國甲狀旁腺功能減退癥患病率估計為37/10萬人，我國缺少甲狀旁腺功能減退癥的流行病學資料[3]，但臨床上術后甲狀旁腺功能減退癥患者逐漸增多，已經(jīng)成為甲狀腺、甲狀旁腺和頭頸外科手術后面臨的主要臨床問題之一[4]。甲狀旁腺功能減退癥傳統(tǒng)長期治療包括活性維生素D和/或鈣補充劑，但這并不能完全替代甲狀旁腺素的作用，可能會導致短期問題和長期并發(fā)癥，嚴重影響患者生活質(zhì)量[5]-12。甲狀旁腺素替代正成為一種新的甲狀旁腺功能減退癥治療選擇9。國家衛(wèi)生健康委員會已于2023年9月20日宣布，遺傳性甲狀旁腺功能減退癥等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫(yī)學疾病領域13。
關于維昇藥業(yè)
維昇藥業(yè)是專注于內(nèi)分泌相關治療領域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類首創(chuàng)（First in Class）或同類最優(yōu)（Best in Class）的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見病。維昇藥業(yè)持續(xù)匯聚國際化背景的資深專業(yè)人才，以及全球創(chuàng)新前沿的技術和資源，深入布局中國市場，已在上海、北京、香港、臺北設立辦公室，落實從研發(fā)、生產(chǎn)到銷售的內(nèi)分泌創(chuàng)新藥領域的全鏈條布局，讓更多的中國內(nèi)分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案。
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