加科思藥業(yè)（1167.HK）在美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行的2024年第66屆美國血液學年會（ASH）上公布了BET抑制劑JAB-8263治療骨髓纖維化臨床一期的初步數(shù)據(jù)。
數(shù)據(jù)顯示，JAB-8263具有良好的耐受性，二期推薦劑量為0.3毫克（每日給藥）。JAB-8263單藥治療骨髓纖維化適應癥的初步療效數(shù)據(jù)令人鼓舞 ，大多數(shù)患者出現(xiàn)脾臟縮小（spleen volume reduction, SVR）以及總癥狀評分（total symptom score，TSS）的降低。
截至2024年10月17日，已有16名中/高風險骨髓纖維化患者被納入研究，其中13名患者接受了至少一次療效評估。
? 24周平均SVR縮小比例為19.95% (N=13)，最佳緩解為26.16%；
? 兩位患者SVR大于等于35%，以及一位患者SVR縮小比例為34.9%；
? 60%的患者（N=10）在第24周時總癥狀評分下降≥50%；
? 8 名患者中有2 名（JAK抑制劑經(jīng)治）的最佳 SVR 反應分別為 -41.2% 和 34.9%；
? 6名患者中有3名（50%）（JAK抑制劑經(jīng)治）治療第24周總體癥狀評分減少≥50%（TSS50）。
目前JAB-8263作為單藥治療骨髓纖維化（MF）和實體瘤的擴展研究正在進行中。加科思首席醫(yī)學官兼全球研發(fā)負責人王宜博士表示："JAB-8263的早期數(shù)據(jù)展現(xiàn)了BET抑制劑在骨髓纖維化適應癥的治療潛力，我們同事在探索JAB-8263在更多適應癥的應用，希望能為更多癌癥患者帶來希望。"
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